Neue hochpräzise Gentherapie-Technik
Ein US-Start-up hat ein Verfahren entwickelt, das auch gegen besonders schwere Krankheiten helfen soll. Dabei lassen sich sogar einzelne Basenpaare im Genom austauschen.
Die junge amerikanische Firma Editas Medicine hat ein neues Gentherapie-Konzept entwickelt, bei dem es sogar möglich sein soll, einzelne Basenpaare im Genom zu ändern, berichtet Technology Review in seiner Online-Ausgabe. Das so genannte Genome Editing soll maximale Präzision für Genetiker bringen – und damit auch bislang unheilbare Krankheiten therapieren helfen können.
Das Verfahren basiert auf Untersuchungen darüber, wie sich Mikroorganismen mit Hilfe von Proteinen und RNA-Molekülen gegen eindringende Viren verteidigen. Genetiker haben sich diese CRISPR/Cas genannte Methode abgeschaut, um im menschlichen Genom einen größeren DNA-Abschnitt, aber auch einzelne Basenpaare zu verändern. "Solche bahnbrechenden Ideen gibt es in der Wissenschaft nur selten", glaubt Douglas Cole von der Risikokapitalgesellschaft Flagship Ventures, einem von drei Investoren bei Editas Medicine.
Weil mit CRISPR/Cas eben auch einzelne Basenpaare ausgetauscht werden können, eröffneten sich ganz neue Möglichkeiten für die Gentherapie, sagt der Harvard-Genetiker George Church, einer der Gründer von Editas Medicine. Viele Erbkrankheiten, darunter Zystische Fibrose und Sichelzellanämie, beruhen auf einem einzigen falschen Basenpaar. Diese Mutationen ließen sich mit CRISPR/Cas beheben.
Noch ist das Genome Editing aber nicht einsatzbereit. Zwei Probleme müssen noch gelöst werden. Zum einen könnte es passieren, dass die RNA-Fähre mit dem Cas-Protein an einem Stelle im Genom andockt, deren Basenpaare dem Zielgen sehr ähnlich sind. Dann würde das Cas-Protein das Genom an der falschen Stelle durchtrennen. Zum anderen ist noch nicht klar, welche Methode die beste ist, um die RNA-Fähre in die Zellen zu bringen. Bisherige Gentherapien arbeiten mit verschiedenen "Vektoren" wie Viren, um das neue Genmaterial in Zellen einzuschleusen.
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(bsc)
